Diagnóza hemofilie má dodnes děsivý nádech. Není divu, ještě před 100 lety se jen málokterý hemofilik dožil dospělosti. Výhodu nepřinášel majetek ani moc, lékaři neuměli pomoct ani potomkům královny Viktorie. Dnes je situace příznivější a testování genové terapie přináší naději na úplné vyléčení.
Hemofilie sužovala lidstvo od pradávna, zmiňují se o ní už staré židovské spisy. Ale první písemný záznam o cílené léčbě je až z roku 1840. Šlo o chlapce, který už šest dní krvácel po operaci. Povedlo se ho zachránit krevní transfuzí, což byl v té době velice riskantní zákrok. Chlapec měl ale štěstí nejen s transfuzí. V té době mu bylo 11 let, takže musel trpět lehčí formou hemofilie.